干细胞治疗渐冻症有效果吗,干细胞干预渐冻症的五种有效机制

2023-09-18 15:35 · 奥孕宝宝
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渐冻症学名为"肌萎缩侧索硬化症"(ALS),是一组运动神经元疾病的俗称,因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭,患者肌肉逐渐萎缩和无力,以至瘫痪,身体如同被逐渐冻住一样,故俗称“渐冻症”。

近日,身患肌萎缩侧索硬化症的京东副总裁带货直播引发了不少人的关注。他是一名肌萎缩侧索硬化症患者,也是罕见疾病药物开发的推动者之一。目前,他希望继续以各种方式支持他征服肌萎缩侧索硬化症的事业。渐冻症作为我国首批罕见病名单中的疾病,仍需创新药物攻克。


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最近,日本某医院的相关研究小组报道了一例肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者,采用自体脂肪源性间充质干细胞(ADSC)治疗,并随访7年。此病例的随访结果表明,自体脂肪间充质干细胞可以安全使用,并在肌萎缩侧索硬化症患者中发挥重要作用。

这份报道让人们对ALS干细胞临床治疗的前沿充满期待。干细胞也有望成为克服肌萎缩侧索硬化症的新突破。


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渐冻症,比癌症还要残忍的绝症

渐冻症具有不可逆、致死性的特征,可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪,最后死于呼吸衰竭。常发年龄为40~60岁,男性患者占60%,女性患者占40%。发病原因到目前为止仍不明确。渐冻症也被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的5大绝症之一。

随着时间的推移,渐冻症的病症会逐渐明显,更多的肌肉萎缩参与其中。最终,一个人可能无法行走或起床;当吞咽受到影响时,一个人可能无法进食,也无法保持体重;如果呼吸肌肉受到影响,病人可能连呼吸都觉得困难。


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此外,由于ALS的临床异质性,其早期诊断也很困难。正是由于早期诊断困难,治疗效果差,患者确诊后的平均生存期仅为3-5年。

最令人痛心的是,渐冻症虽然限制了身体行动,而人的神志却无比清醒,如同被“冰冻”在一个躯壳内,患者只能看着自己死亡,所以常被认为是“比癌症还要残忍的绝症”。

随着干细胞在神经系统疾病治疗中的广泛临床试验,干细胞在神经系统疾病治疗中的安全性和巨大潜力已得到许多研究者的认可。间充质干细胞已被用于治疗神经系统疾病的多项临床试验。在ALS动物模型中,向全身或脊髓内注射干细胞可以延缓运动神经元的退化,改善运动功能。这为其今后临床治疗ALS提供了理论依据。

7年随访显示,间充质干细胞帮助患者长期存活

日本京都国立医院的一组研究人员报告了一名ALS患者接受了自体脂肪来源的间充质干细胞治疗。患者从发病起存活了十多年,期间没有进行过管饲或插管。

2009年秋天,一名46岁的男子突然发现自己在吃饭时双腿无力,下楼梯时也有困难。2010年,他开始在交谈中频繁咳嗽,医生误诊为哮喘,但服用抗哮喘药物后没有效果,症状慢慢加重。


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2011年4月,病人下楼梯时需要扶手。2011年11月,患者注意到他的左上肢和四肢震颤。2011年12月,患者因行走不稳定,不能进行系列步态,意识水平正常,无共济失调,无感觉障碍入院;除中度便秘外,无直立性低血压等自主神经功能障碍症状。

结果治疗前(入院后):神经学检查显示四肢肌肉无力,以右侧为主,股二头肌、三头肌、股四头肌、跟腱伸展反射增强。眼轮匝肌反射、口轮匝肌反射、口鼻反射均为阳性。左侧斜方肌和骨间背侧肌内有纤维分布。肌电检查证实斜方肌、第一背间肌和股直肌存在丛集电位。运动神经、感觉神经传导速度、波幅、潜伏期均正常。脑部和脊椎MRI检查未见异常。血清CPK值为153u/l,ALS功能评分(ALSFS-R)为43分。


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患者治疗前检查结果数据

根据上述检查结果及患者临床表现最终确诊为肌萎缩侧索硬化症给予了利鲁唑处方,但患者的症状日渐严重。

2013年9月患者接受了自体脂肪来源干细胞(ADSC)的静脉注射。在第一次注射后不久,患者注意到在交谈或吃东西的过程中没有咳嗽,这是一个好的迹象。

2015年10月1日,对患者进行了复查,发现患者包括斜方肌和股直肌在内的所有受检肌肉均未检测到肌束电位。尽管患者依然存在下楼梯困难情况,但在大约两年的时间里,他仍然很好,没有咳嗽、构音困难和吞咽困难。表明患者在接受治疗后症状逐渐改善。


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受检肌肉均未检测到肌束电位

2017年,患者ALS功能评分(ALSFS-R)为32分,握力右侧38公斤,左侧32公斤,肢体肌无力症状改善。从2013年到2019年,患者接受了6次自体ADSC静脉输血。治疗后,患者不再咳嗽、哽咽,肌肉牵拉反射正常,肌电和神经传导速度检测均未见异常。患者共接受了7年的ADSC治疗,自发病以来健康状况良好,10多年来没有进行管饲或插管。

结果表明,经干细胞治疗后,患者的症状均得到改善,生命周期延长。


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干细胞干预渐冻症的五种机制

1、细胞替换:将新功能性运动神经元替代退化运动神经元,并保护和支持运动神经元,恢复神经功能。

2、营养因子递送:分泌正常神经元与多种细胞因子,改善黑质纹状体系统,促进受损部位组织修复。

3、免疫调节:通过减少B细胞产生抗体,减少或抑制DC和T细胞活化,抑制NK分泌细胞因子调节免疫细胞功能,减少炎症反应。

4、归巢性:提供存活并归巢到损伤区域细胞源,分化为预期细胞类型,改善脑内微环境,重建神经功能区和传导通路。

5、外泌体分泌:干细胞具高分泌外泌体能力,外泌体具有抗神经炎症的能力,及功能性修复和神经血管重建能力。

展望:干细胞治疗渐冻症前景巨大

ALS患者在没有管饲或插管的情况下存活10年以上的情况很少见。由于肌萎缩侧索硬化症通常会导致患者在大约三到五年内死亡,所以这个病例的意义是巨大的。

近年来,干细胞疗法对渐冻症的研究已取得了良好进展,一定程度上延长了渐冻人的生存时间,改善了渐冻人的神经功能,遏制运动神经元的进行性损伤。干细胞疗法将是有效针对渐冻症的有效方法,我们也期待干细胞继续在现代医学的舞台上大展身手。


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